• Artykuły
  • Forum
  • Ciekawostki
  • Encyklopedia
  • Galsulfaza

    Przeczytaj także...
    Agencja Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, w skrócie FDA) – amerykańska agencja rządowa utworzona w 1906. Wchodzi w skład Departamentu Zdrowia i Usług Społecznych i jest odpowiedzialna za kontrolę żywności (dla ludzi i zwierząt), suplementów diety, leków (dla ludzi i zwierząt), kosmetyków, urządzeń medycznych i urządzeń emitujących promieniowanie (w tym także niemedycznych), materiałów biologicznych i preparatów krwiopochodnych w Stanach Zjednoczonych.Wysypka jest zmianą na skórze, która wpływa na jej wygląd i teksturę. Wysypka może być zlokalizowana w jednym miejscu ciała, lub dotknąć całą powierzchnię skóry. Wysypki mogą spowodować zmianę koloru skóry, swędzenie, ocieplenie, wywołać nierówności, suchość, spękanie, owrzodzenie, obrzęk i mogą być bolesne.
    Lizosom – organellum występujące licznie w komórkach eukariotycznych. Są to niewielkie pęcherzyki o średnicy ok. 0,5 μm (rzadko 0,1-1 μm), otoczone pojedynczą błoną lipidowo-białkową o grubości ok. 7 nm. Zawierają kwaśne hydrolazy rozkładające białka, kwasy nukleinowe, węglowodany i tłuszcze. pH wewnątrz lizosomu ma wartość optymalną dla występujących w nim enzymów, równą około 5. Dzięki przystosowaniu enzymów do kwaśnego środowiska, ich przypadkowe wydostanie się do cytoplazmy (pH≈7,2) nie stanowi większego zagrożenia dla komórki. Niskie pH zapewnia wbudowana w błonę lizosomu H-ATPaza, pompująca protony do wnętrza lizosomu. W lizosomach odbywa się rozkład pochłoniętych na drodze endocytozy substancji i usuwanie obumarłych części cytoplazmy (trawienie wewnątrzkomórkowe).

    Galsulfaza (łac. galsulfasum) – rekombinowana ludzka hydrolaza (sulfataza-4-N-acetylogalaktozaminy), lek stosowany w leczeniu zespołu Maroteaux-Lamy’ego.

    Mechanizm działania[ | edytuj kod]

    Zespół Maroteaux-Lamy’ego spowodowany jest niedoborem enzymu N-acetylogalaktozamino-4-sulfatazy, hydrolazy lizosomalnej katalizującej hydrolizę końcowych reszt siarczanowych glikozoaminoglikanu. Prowadzi to do gromadzenia się, lecz bez spichrzania, siarczanu dermatanu w tkankach. Galsulfaza wnika do lizosomów poprzez receptor mannozo-6-fosforanu.

    Tkanka (łac. textum, l. m. textus; gr. histos – utkanie, tkanka) – zespół komórek (wraz z istotą międzykomórkową) o podobnej budowie, określonych czynnościach, podobnym pochodzeniu, przemianie materii i przystosowanych do wykonywania określonej funkcji na rzecz całego organizmu. Tkanki są elementami składowymi narządów i ich układów. Dział biologii zajmujący się tkankami to histologia.Glikozaminoglikany (GAG) - grupa związków chemicznych - polisacharydy, które są zbudowane z powtarzających się jednostek dwucukrowych, z których jedna reszta to zawsze aminocukier, a druga to kwas uronowy. Niemal wszystkie GAG zawierają dodatkowo grupę siarczanową. W połączeniu z białkami tworzą proteoglikany.

    Zastosowanie[ | edytuj kod]

  • długotrwała substytucja enzymatyczna u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem zespołu Maroteaux-Lamy’ego (mukopolisacharydozy typu VI)
  • W 2016 roku galsulfaza była dopuszczona do obrotu w Polsce pod handlową nazwą Naglazyme. Leczenie galsulfazą w 2015 kosztowało 365 000 dolarów amerykańskich rocznie i było 5. najdroższą terapią lekową na świecie.

    Duszność (łac. dyspnoe) – subiektywne odczucie braku powietrza, bardzo często połączone ze wzmożonym wysiłkiem mięśni oddechowych.Zapalenie spojówek (łac. conjunctivitis) – choroba okulistyczna. Naczynia krwionośne podczas stanów zapalnych silnie wypełniają się krwią, powodując zaczerwienie i obrzęk oka. Ujścia gruczołów łzowych, łojowych i potowych znajdujące się w spojówce odpowiadają za produkcję wydzieliny, która towarzyszy schorzeniu.

    Działania niepożądane[ | edytuj kod]

    Galsulfaza może powodować następujące działania niepożądane (dane zostały zebrane na podstawie jednego badania klinicznego przeprowadzonego na 59 pacjentach):

  • ostre zapalenie gardła
  • zakażenia przewodu pokarmowego
  • arefleksja
  • zapalenie spojówek
  • zmętnienie rogówki
  • otalgia
  • pogorszenie słuchu
  • nadciśnienie tętnicze
  • duszność
  • blokada nosa
  • bezdech
  • ból brzucha
  • przepuklina pępkowa
  • obrzęk twarzy
  • wysypka
  • ból
  • ból w klatce piersiowej
  • dreszcze
  • złe samopoczucie
  • Przypisy[ | edytuj kod]

    Linki zewnętrzne[ | edytuj kod]

  • Naglazyme (strona dla pacjentów) (ang.). BioMarin Pharmaceutical. [dostęp 2016-04-17].
  • Star of life.svg Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

    Ból brzucha – niespecyficzny, subiektywny objaw charakteryzujący się występowaniem bólu zlokalizowanego w obrębie jamy brzusznej. Może być spowodowany zarówno chorobami narządów jamy brzusznej, jak i narządów zlokalizowanych poza nią. Może mieć charakter przewlekły lub ostry; niekiedy wymaga szybkiego postępowania diagnostyczno-terapeutycznego, w tym interwencji chirurgicznej – stan taki określa się mianem ostrego brzucha.Typowy ból związany z układem sercowo-naczyniowym nosi nazwę bólu dławicowego lub bólu wieńcowego (łac. stenocardia). Jest najczęściej zlokalizowany za mostkiem, jest zwykle krótkotrwały, ustępuje po kilkunastu minutach lub zażyciu nitrogliceryny (dłuższe utrzymywanie się bólu lub brak reakcji na lek sugeruje zawał mięśnia sercowego), zwiększa się przy wysiłku, stresie, niskiej temperaturze otoczenia, po posiłku lub przy wystąpieniu tachykardii.



    w oparciu o Wikipedię (licencja GFDL, CC-BY-SA 3.0, autorzy, historia, edycja)

    Warto wiedzieć że... beta

    Otalgia (z łac.) – objaw polegający na "bólu ucha bez choroby ucha". Związany jest on z bogatym unerwieniem ucha. Choroby innych narządów głowy i szyi poprzez wspólne unerwienie mogą objawiać się bólem ucha. Otalgia może być objawem banalnych patologii w zakresie głowy i szyi, ale też groźnym objawem, sugerującym obecność nowotworu.
    Zespół Maroteaux-Lamy’ego (łac. syndroma Maroteaux-Lamy, ang. Maroteaux-Lamy syndrome) – mukopolisacharydoza typu VI, genetycznie uwarunkowana choroba metaboliczna, dziedziczona autosomalnie recesywnie. Charakteryzuje się niedoborem wzrostu, pogrubiałymi rysami twarzy, wadami zastawek serca, zmętnieniem rogówki, ograniczeniem ruchomości w stawach bez objawów niepełnosprawności intelektualnej.
    Adam Antczak (ur. 23 stycznia 1966 w Łodzi) – polski lekarz, pulmonolog, kierownik Kliniki Pulmonologii Ogólnej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
    Nadciśnienie tętnicze, choroba nadciśnieniowa, za (ang.) hipertensja (łac. hypertonia arterialis, niekiedy stosowane skróty HA i AH) – przewlekła choroba układu krążenia, która charakteryzuje się stale lub okresowo podwyższonym ciśnieniem tętniczym krwi zarówno skurczowym (górnym), jak i rozkurczowym (dolnym).
    Utrata słuchu (głuchota) – niezdolność do odbierania bodźców akustycznych. Wrodzona, w przeciwieństwie do nabytej często wiąże się z niezdolnością do mówienia (głuchoniemota).
    Europejska Agencja Leków ang. European Medicines Agency (EMA) (dawna nazwa Europejska Agencja ds. Oceny Produktów Leczniczych) – agencja Unii Europejskiej z siedzibą w Londynie. Została utworzona w 1993 r. na podstawie Rozporządzenia Rady (EWG) nr 2309/93. Obecnie funkcjonuje na podstawie Rozporządzenia 726/2004/WE. Agencja zapewnia koordynację oceny i nadzoru produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych na całym terytorium Unii Europejskiej.
    Ból (łac. dolor; gr. algos, odyne) – według definicji Międzynarodowego Towarzystwa Badania Bólu, subiektywnie przykre i negatywne wrażenie zmysłowe i emocjonalne powstające pod wpływem bodźców uszkadzających tkankę (tzw. nocyceptywnych) lub zagrażających ich uszkodzeniem. Ból jest odczuciem subiektywnym, dlatego jest nim wszystko to, co chory w ten sposób nazywa, bez względu na obiektywne objawy z nim związane. Receptorami bólowymi są nocyceptory.

    Reklama

    Czas generowania strony: 1.076 sek.