• Artykuły
  • Forum
  • Ciekawostki
  • Encyklopedia
  • Imigluceraza

    Przeczytaj także...
    Hydroliza – reakcja podwójnej wymiany (często odwracalna), która przebiega między wodą i rozpuszczoną w niej substancją. W jej wyniku powstają nowe związki chemiczne. Jest szczególnym przypadkiem liolizy (solwolizy). Często przebiega w obecności katalizatorów (kwasów lub zasad). Hydrolizę wykorzystuje się w przemyśle chemicznym (np. hydroliza wielocukrów na cukry proste lub hydroliza chlorobenzenu do fenolu).Choroba Gauchera (ang. Gaucher disease) – uwarunkowana genetycznie lizosomalna choroba spichrzeniowa o autosomalnym recesywnym sposobie dziedziczenia, spowodowana mutacją w genie GBA kodującym białko enzymu glukocerebrozydazy. Wyróżnia się kilka postaci klinicznych choroby: typ 1 nieneuronopatyczny o przewlekłym przebiegu (szacunkowo 1 przypadek na 50.000 urodzeń), typ 2 ostry neuronopatyczny niemowlęcy (szacunkowo 1 przypadek na 100.000 urodzeń) , typ 3 podostry neuronopatyczny (szacunkowo 1 przypadek na 100.000 urodzeń).
    Enzymy – wielkocząsteczkowe, w większości białkowe, katalizatory przyspieszające specyficzne reakcje chemiczne poprzez obniżenie ich energii aktywacji.

    Imigluceraza – zmodyfikowana postać ludzkiej kwaśnej beta-glukozydazy wytwarzanej technologią rekombinacji DNA. Imigluceraza może zastąpić naturalny enzym, którego brakuje lub który jest niedostatecznie aktywny u pacjentów z chorobą Gauchera.

    Wskazania[ | edytuj kod]

    Imigluceraza jest stosowana w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3, u których występują objawy niezwiązane z układem nerwowym: niedokrwistość (zbyt mała liczba czerwonych krwinek), skłonność do łatwego krwawienia (spowodowana zbyt małą liczbą płytek), powiększenie wątroby lub śledziony lub choroba kości.

    Makrofag – komórka tkanki łącznej, wywodząca się z komórek prekursorowych pochodzących ze szpiku kostnego. Bezpośrednio wywodzi się z monocytów, które opuściły krew.Erytrocyt (gr. erythros czerwony + kytos komórka), krwinka czerwona, czerwone ciałko krwi – morfotyczny składnik krwi, którego głównym zadaniem jest przenoszenie tlenu z płuc do pozostałych tkanek organizmu.

    Mechanizm działania[ | edytuj kod]

    Podanie imiglucerazy (rekombinowana, kwaśna ß-glukozydaza z powinowactwem do makrofagów) uzupełnia niedobór enzymatyczny i umożliwia hydrolizę glukozyloceramidu. Przeciwdziała to pierwotnym zaburzeniom patofizjologicznym i zapobiega wtórnym zmianom chorobowym.

    Niedokrwistość, anemia (łac. anaemia) – zespół objawów chorobowych, polegający na stwierdzeniu niższych od normy wartości hemoglobiny (Hb), erytrocytów i ich następstw.Kość (łac. os, lm ossa; gr ostéon) – narząd, budujący układ kostny. Nauką zajmującą się kośćmi jest osteologia.

    Skuteczność[ | edytuj kod]

    Wykazano, że stosowanie imiglucerazy zapewnia zmniejszenie rozmiarów śledziony i wątroby, poprawę lub normalizację małopłytkowości, niedokrwistości, gęstości mineralnej kości i obciążenia szpiku kostnego oraz łagodzi lub usuwa ból kości i przełomy kostne. Ponadto przyczynia się także ona do zmniejszenia spoczynkowego wydatku energetycznego. Wykazano, że ma ona wpływ na aspekty psychiczne i fizyczne jakości życia w chorobie. Imigluceraza u dzieci umożliwia prawidłowy rozwój, powoduje przyspieszenie wzrostu i przyczynia się do osiągnięcie prawidłowego wzrostu i gęstości mineralnej kości po osiągnięciu wieku dorosłego.

    Rekombinacja genetyczna – proces wymiany materiału genetycznego, w wyniku którego powstają nowe genotypy. Rekombinacja nie zwiększa puli genowej gatunku.Śledziona (łac. lien, gr. σπλήν - splēn) – narząd występujący u kręgowców. U człowieka jest największym narządem limfatycznym.

    Przypisy[ | edytuj kod]

    1. Charakterystyka produktu leczniczego (pol.). [dostęp 2017-03-07].
    2. P. G. Pentchev, R. O. Brady, H. E. Blair, D. E. Britton, S. H. Sorrell: Gaucher disease: isolation and comparison of normal and mutant glucocerebrosidase from human spleen tissue. (ang.). [dostęp 2017-03-07].Sprawdź autora:1.
    3. Alfred B. Engelberg, Aaron S. Kesselheim, Jerry Avorn: Balancing Innovation, Access, and Profits – Market Exclusivity for Biologics (ang.). [dostęp 2017-03-07].Sprawdź autora:1.
    4. Kathryn Starzyk, Susan Richards, John Yee, Sharon E. Smith, Wytske Kingma: The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher disease (ang.). [dostęp 2017-03-07].Sprawdź autora:1.

    Star of life.svg Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

    Wątroba (grec. ἧπαρ hepar, łac. iecur) – wielofunkcyjny gruczoł obecny u wszystkich kręgowców, a także u niektórych innych zwierząt. Stanowi część układu pokarmowego położoną wewnątrzotrzewnowo. U większości zwierząt dzieli się na dwa płaty. U człowieka jej masa wynosi ok. 1500–1700 g u dorosłego mężczyzny, a u kobiety 1300–1500 g. Masa przyżyciowa jest o 500–800 g wyższa, ze względu na zawartą w niej krew.Glukozylazy, glukozydazy - enzymy z grupy hydrolaz, rozcinające wiązania pomiędzy poszczególnymi cząsteczkami glukozy w cukrach złożonych. Do glukozydaz należą m.in. amylaza, maltaza, alfa-glukozydaza, beta-glukozydaza i inne.



    w oparciu o Wikipedię (licencja GFDL, CC-BY-SA 3.0, autorzy, historia, edycja)

    Reklama

    Czas generowania strony: 0.671 sek.